精准医学研究找准跑道 万亿级市场胎动 在市场上,也有多家企业开始布局精准医疗,甚至以此为转型方向。如华大基因相关负责人向21世纪经济报道记者表示,目前在积极推动精准医学联盟的建设。1月8日,东方海洋拟逾4亿并购美国Avioq公司布局精准医疗。

新华社北京8月10日电 题:高科技领域的又一场世界性角逐--透视精准医学“热” 新华社记者 编者按:伴随高通量基因测序技术和医学生物技术的迅猛发展、生命科学知识的日益积累、临床应用的不断探索,医学领域正悄悄发生一场革命。新华社记者最近两个多月深入北京、上海、广东等地调研发现,在精准医学这一高科技领域的世界性角逐中,我国面临难得的弯道超车机遇,亟待站在国家战略层面加以重视,加强顶层设计,进行全面部署。从今天起,新华社连续3天播发相关调研报道。 从单基因遗传病到肿瘤精准医学,从心血管领域到风湿免疫领域,精准预测、精准治疗、精准预后不再是梦想…… 基因测序服务在科研和临床领域逐渐深入,越来越多的生物企业和云计算企业联合攻关,基因组数据每天海量产生…… 从基因编辑到细胞免疫治疗,从液体活检技术到分子影像,伴随一股股热潮席卷全球,人们不禁要问:究竟什么是精准医学?中国精准医学的现状究竟怎样?发展精准医学意味着什么?精准医学热的背后究竟是什么? 带着一系列问题,新华社记者近日深入北京、上海、广东等地调研发现,精准医学热的背后,一场科技革命乃至产业革命正在全球发生,一扇通向未来的大门已经打开…… “理论上,几千种单基因遗传疾病,都可进行高精度植入前遗传学诊断” 23岁的王强患高血压3年多,一直吃4种降压药也无法控制,突发脑梗后进行基因检测,发现一种常染色体显性遗传的基因突变,确诊为假性醛固酮增多症。 “这是单基因遗传性高血压病最常见的病因之一。患者往往在35岁之前就出现高血压,伴有低血钾、低肾素等症状。”主治医生、中国医学科学院阜外医院宋雷教授说,“我给病人开了靶向药物阿米洛利,结果他血压控制得很好,血钾也正常了。” 从以前每天吃4种药不管用到只服一种药见效,在中国,已经有一些患者体验到了精准医学的好处。 “即使患者有相同症状、患相同疾病,也要根据每个人的不同特征进行治疗,为患者选择最可能获益、副作用最小、花费相对低的治疗。心血管疾病治疗正进入精准医学时代。”阜外心血管医院原副院长惠汝太说。 “在基因指导下用药是精准医学的内涵之一,这个大幕刚刚拉开。”国家卫计委医药卫生科技发展研究中心主任李青说。 最近10多年来,伴随人类基因图谱的绘制完成、基因突变和疾病关系认识的深化,精准医学正向人们走来:取孕妇5毫升静脉血,通过基因测序仪寻找胎儿的游离DNA,就可以进行无创产前检测,避免“唐娃娃”等染色体疾病新生儿的出生;通过基因检测,可以找到肿瘤患者的基因靶点,精准用药…… 6月1日,美国食品药品管理局批准罗氏公司首个基于EGFR基因突变的液态活检方法,用于检测非小细胞肺癌患者的变异。 从根据基因突变“同癌异治”或“异癌同治”到药物基因组学,再到备受瞩目的液体活检技术--检测血液样本中的肿瘤DNA……肿瘤,已经成为精准医学的主战场之一。 “打个比喻,如果把肿瘤组织比作座机,血液中的游离DNA即ctDNA就是手机,跨越了一个时代。”长期从事肿瘤基因组研究的北京吉因加有限公司董事长易鑫说,“ctDNA是撬动肿瘤精准医学的支点,因为可以早防早治。” 放眼世界,DNA测序已经精确到单个核苷酸。单细胞和单分子技术将引领未来体外诊断技术的发展。 在这方面,北京大学第三医院走在前列。经过多年努力,乔杰院长率领的团队和其他团队合作,已完成21例18种单基因疾病的胚胎植入前诊断,使做试管婴儿的夫妇避免将疾病遗传给下一代,目前9例成功妊娠,验证诊断准确率100%,其中7例分娩健康新生儿。 “理论上,突变基因已知的几千种单基因遗传疾病,都可进行高精度植入前遗传学诊断。”乔杰说。 “基因信息对临床的改变可以说初露端倪,但要说彻底改变还比较远。科学家要和临床专家联合起来,进一步寻找基因、寻找标志物。”李青说。 “精准医学计划是人类基因组计划的‘续集’” “目前临床疾病诊断治疗的现状就像一座冰山,人们看到的只是海面上的部分,治疗的也是海面上的部分,而对海面下巨大的冰床了解还非常有限,这是现阶段临床治疗的局限性。”中国工程院院士、北京大学医学部主任詹启敏说,基因组、蛋白质组、代谢组、免疫组等组学技术的发展,大数据分析工具的出现以及分子影像、分子病理的进步,让实施精准医疗有了可能。 所有生物体的DNA语言,都可以用A、T、C、G四个“字母”即碱基对来表达。本世纪初,人类基因组计划的完成和诸多物种基因组序列的测定,使生命科学进入一个大爆发时代,人类对生命的认识达到了空前水平。 正是在这一背景下,2011年,美国基因组学与生物医学界的智库发表《迈向精准医学:建立生物医学研究的知识网络和新型疾病分类法》,宣示基因组学的研究成果和手段可以促成生物医学和临床医学研究的交汇。 “精准医学计划是人类基因组计划的‘续集’。”中科院北京基因组研究所原副所长于军教授说。 “基因科学在医疗领域的应用诞生了精准医疗。”“基因空间”创始人、基因产业观察家罗奇斌博士说,简单说,需要对每个人进行基因检测,精准医疗时代标志着基因检测开始成为临床诊断的重要标准之一。 疾病的分型方法因之改变。 “以前在显微镜时代,肺癌就是肺癌,胃癌就是胃癌。”易鑫说,现在人们已经认识到,肿瘤是基因突变导致的疾病,其敏感性、耐药性、预后等都与基因有关。“肿瘤的基因型决定表型,以后就不一定叫肺癌或胃癌,而应该叫某种基因突变导致的肿瘤了。” 疾病的分型更细更精确。 “以乙型肝炎病毒为例,目前可以分为A、B、C、D、E、F、G、H、I等9个基因型,在我国以C型和B型为主。”国家卫生计生委临床检验中心副主任李金明说,不同基因型的致病性有所差异,并且与临床表现、预后等都有一定关系。 伴随基因测序技术“超摩尔定律”式的发展,生物医学领域的发现可以用“日新月异”形容,海量数据蓬勃而出--一篇篇研究论文刊登在重量级国际刊物上,阐述和报告全世界一个个新的发现,人类对生命和疾病的认识一点点加深…… “精准医学使医疗诊断更准确,治疗更有效。”长期从事生物信息学研究的中科院院士陈润生说,更重要的是,利用分子水平的各种组学数据可以帮助人们了解疾病发生的潜在风险,精准医学有可能使当前的医疗体系发生本质性变化,从对疾病的诊断治疗到对正常个体的健康保障,使医疗关口前移。 “精准医学是我国医学发展的历史机遇,是医学科技发展的必然,对目前临床疾病诊断方式、疾病分类类型、临床诊疗路径、规范指南标准,都将产生革命性影响。”詹启敏说。 从跟跑到并跑甚至领跑:中国面临历史性机遇 当前,许多国家把精准医学作为新一轮国家科技竞争的战略制高点,精准医学进入了一个高速发展的新阶段。 --在美国,“精准医学计划队列项目”今年启动,在2019年前招募100万名志愿者,收集医疗记录、基因信息和生活方式等数据; --在英国,推出了针对癌症和罕见病患者的“十万人基因组计划”。 --法国近日宣布,投资6.7亿欧元启动基因组和个体化医疗项目“法国基因组医疗2025”,计划在未来10年将法国打造成世界基因组医疗领先国家…… 进入2016年,中科院、科技部、国家发改委等部门先后公布同精准医学有关的重大科研计划、政策举措,吹响了进军精准医学的号角。 “系统加强精准医学研究布局,对于加快重大疾病防控技术突破、占据未来医学及相关产业发展主导权、打造我国生命健康产业发展的新驱动力至关重要。”科技部“精准医学研究”重点专项2016年度申报指南开头的一段话,道出了真谛。 透过精准医学,人们看到,一个新的时代正在到来:伴随人类基因组计划的完成和“生命天书”的逐步破译,人类已经从农业经济、工业经济、信息经济进入生物经济时代。 “几十年来的生命科学研究以及日益强大的生物信息获取和利用工具的开发,使人们更加接近以前无法想象的未来之门。”2012年发布的《美国生物经济蓝图》指出,基因工程、DNA测序以及自动化高通量分子操纵这三项基础技术的潜力还远未发挥出来。 可喜的是,中国在一定程度上已经做好了迎接新时代到来的准备--中国科学家不仅参与了人类基因组计划,承担了1%的任务,而且参与了人类单倍体型图计划、千人基因组计划、微生物组计划、肿瘤基因组计划等一系列国际合作计划,积累起相当的生物经济时代的基本能力和人才储备。 基础设施层面,国家发改委、财政部、工信部、卫计委等多个部委和广东省、深圳市联合共建的国家基因库也已竣工,即将投入使用。 而作为精准医学时代甚至是生物经济时代的核心,一批中国企业在国家部委支持下向基因测序仪等核心仪器发起冲击。 值得一提的是,作为人类基因组等一系列国际计划的主要参与者,华大基因继2013年并购美国基因测序公司Complete Genomics后,研制出了具有自主知识产权的高通量测序仪,不仅自己大规模应用,而且即将大规模推向市场。 “这意味着我们的测序成本有望不再受制于人。随着基因测序越来越多地应用到临床健康领域,在迈向个人基因组时代的路上,中国人的‘推波助澜’将功不可没。”罗奇斌认为。 以精准医学为切入口,在高科技赛场上,中国正面临一个从跟跑到并跑甚至领跑的历史性机遇-- “精准医学是人类医学史上一场深刻变革,是生物经济时代的新引擎,更是中国实施科技创新驱动发展、实现健康中国国家战略的重大历史机遇。”詹启敏说。 “工业经济时代,家家有‘工业之花’汽车,人人享受交通便利;信息经济时代,处处有网络和智能手机,人人享受信息便利;生物经济时代,到处都应该有测序服务,人人享受健康便利。现在,我要问:我们不应该准备好吗?”华大基因董事长汪建这样发问。 中国精准医学之路:几大重点任务亟待突破 依据患者基因组信息进行个性化医疗,用二氧化碳直接生产液体燃料,用可再生生物质生产可降解塑料…… 记者在调研中发现,虽然生物经济时代将给各方面带来深刻影响,但健康领域仍然首当其冲,精准医学必将成为一个崭新时代的突破口。 精准医学,已经进入最高决策者的视野。 “从总体上看,我国在主要科技领域和方向上实现了邓小平同志提出的‘占有一席之地’的战略目标,正处在跨越发展的关键时期。”5月30日,习近平总书记在全国科技创新大会、两院院士大会、中国科协第九次全国代表大会上发表重要讲话,他在谈到“基础科学突破”时“点”到了干细胞研究、肿瘤早期诊断标志物、人类基因组测序。 面向未来,人们异常清醒。 “精准医学的发展总体上是很初步的,因为还有很多未知数。”王辰院士指出。 “应当说,当前是精准医学的早期阶段。”陈润生院士认为,一是人类基因组的绝大部分序列即非编码RNA,需要进一步研究其功能,二是如何从海量复杂的组学数据中获取生命活动的知识,已成为基因组及相关研究的关键。 专家们呼吁,虽然各主要国家都有相应计划启动,但着力点各有不同,走出具有中国特色的精准医学发展之路,当前有几大重点任务亟待突破。 --建立中国国家生物样本库,加强应用和共享。生物样本库又称“国家生物银行”,存储组织、血液、细胞、DNA等生物样本以及与其相关的临床资料,建立质量控制信息管理与应用系统。“谁拥有生物样本资源,谁就占据医学竞争制高点,谁就拥有医学未来。”詹启敏这样评价。 “中国是疾病资源的优势大国,加强生物样本资源建设和共享,统一标准和规范认知,是解决中国自身重大疾病的根基。”宋雷说。 为加速数据的挖掘、整合及共享,国家基因库正有序与国际权威数据库开展数据交换与共享,形成全球联盟体系,以支撑引领生物大健康产业和生物经济快速发展。 --把精准医学与疾病预防关口前移紧密结合,加快推进临床应用。 “基因科技已能够快速、准确、经济地检测唐氏综合征、地中海贫血、遗传性耳聋、宫颈癌、遗传性乳腺癌等疾病,可有效控制这些疾病的发生,如能通过政府引导、企业参与,用5年到10年时间在全国范围内大幅降低这些疾病的发生率,这将是何等令全国人民鼓舞和振奋的情景?!”科技部原部长徐冠华说。 --研发一批国产新型医疗装备、疫苗和抗体,掌握测序、大数据分析等一系列核心技术。 “要实现精准医学,首先是测量技术和手段的精准。”于军说,单细胞和单分子技术将会引领未来体外诊断技术的发展。RNA直接测序、蛋白质质谱、液体微流控、微纳加工等技术的国内空白都亟待填补。

华大基因官网23日宣布,其在阿里云计算平台部署的服务产品BGI Online国内beta版本正式上线,这是首个完全部署在阿里云上的大规模生物信息分析平台。用户可以在BGI Online上访问自己的数据,获取标准分析结果,也可以定制个性化的数据分析方案,并与其他授权用户分享数据和成果。BGI Online 将会吸引第三方应用开发者和数据分析服务厂商,将其应用整合到公共平台中,最终打造成为基因平台APP Store。另据介绍,华大基因将于近期召开中国生物信息与云计算产业联盟筹备暨开发者大会,与开发者共享行业发展成果。 华大基因已预披露IPO申报稿,拟在创业板上市募资17.32亿元,募投项目包括云服务生态系统建设项目、医学检验解决方案平台升级项目、精准医学服务平台升级项目等。公司此次发布的新产品BGI Online,借助最先进的云计算技术,使得生物信息分析和数据管理能力变得更容易获取,极大降低了平台用户和华大的基因数据分析成本,为即将到来的基因大数据时代提供了高质量的基础设施。 基因检测作为医疗行业的重点方向,受到全球的高度关注。美国已发布精准医疗计划,苹果公司正在与美国多家研究机构合作开发应用,收集并整理用户的基因数据。苹果的下一步计划是收集用户的基因数据。研究人员将在ResearchKit的云计算平台中保存这些数据,其中一些信息将直接出现在用户的iPhone中。 目前我国精准医疗计划正在酝酿,并有望进入国家“十三五”重大科技专项,预计到2030年前,将在精准医疗领域投资600亿元,推动行业发展。另外,中科院已正式启动重点部署项目“中国人群精准医学研究计划”,将在4年内完成4000名志愿者的DNA样本和多种表现型数据的采集,并对于其中2000人进行深入的精准医学研究。 基因测序作为精准医疗的重要组成部分,在产前筛查等领域发展迅猛,随着产品价格逐步下降,预计2018年全球市场规模将达到117亿美元,年复合增长率21.1%。拥有技术和产品优势的相关企业,有望获得新机遇。

近日,中国人群精准医学研究计划正式启动。该计划由中科院北京基因组研究所牵头,将在4年内完成4000志愿者的DNA样本和多种表现型数据的采集,并对其中2000人进行深入的精准医学研究。另据了解,国家卫计委正会同科技部等部门,联合一批科学家拟定中国版的精准医疗计划。

“中国开展精准医学计划绝不是‘跟风’。中国在很多领域与世界精准医学前沿发展几乎同步,完全有能力根据自己的想法、基础发展精准医学,找寻中国自己的方向。”华大基因股份有限公司执行总裁尹烨说。(记者李斌、熊争艳、王琳琳、李江涛、王敏、李亚红、肖思思)

由于中国医疗系统复杂性等因素,卫计委精准医疗相关政策一直未出台,但市场对精准医疗热度不减。受该项目落地消息刺激,1月14日基因测序概念股盘中大涨,截至收盘千山药机、北陆药业、安科生物、荣之联、达安基因、劲嘉股份等多个个股涨停。

版权声明:本网站所有内容,凡注明来源为“寻医问药网-医脉”,版权均归寻医问药网所有,欢迎转载,转载请注明作者和出处,否则将追究法律责任。本网注明来源为其他媒体的内容为转载,版权归原作者所有,如有侵犯版权,请及时联系我们。

从单基因遗传病到肉瘤精准艺术学,东方海洋拟逾4亿并购U.S.A.Avioq集团结构精准医治。在市场上,也有多家企业开始布局精准医疗,甚至以此为转型方向。如华大基因相关负责人向21世纪经济报道记者表示,目前在积极推动精准医学联盟的建设。1月8日,东方海洋拟逾4亿并购美国Avioq公司布局精准医疗。

自美国提出“精准医疗计划”后,中国相关部门也于2015年开始不断推出支持举措。

2015年3月份,科技部召开了精准医学战略专家会议,拟将精准医学写进“十三五”重大科技规划。2015年4月14日卫计委医政医管局发布了第一批肿瘤诊断与治疗项目高通量基因测序技术临床试点单位名单;2015年5月10日,国务院发布《关于取消非行政许可审批事项的决定》,其中指出,取消第三类医疗技术临床应用准入审批,包括造血干细胞移植、基因芯片诊断、免疫细胞治疗等第三类医疗技术临床应用。

而此次“中国人群精准医学研究计划”项目,在业内人士看来,是国家层面的第一次落地。据了解,此项目是由中科院北京基因组研究所牵头、多个院所参加,将在4年内完成4000志愿者的DNA样本和多种表现型数据的采集,并对于其中2000人进行深入的精准医学研究。

一位从事基因测序研究的专业人士向21世纪经济报道记者指出,精准医疗是一个系统工程,并不是简单的DNA测序及大数据的收集,更不是使劲砸钱买仪器设备,它是医疗的一种新的诊疗模式。“与美国等国家在精准医疗项目中以万为单位的样本收集,此次项目的量显得较小,但如果能细致地进行各项指标的跟踪,或许也能取得意想不到的成果。”

中国首批千人计划国家特聘专家、国际再生医学研究应用与规范联盟主席康裕建教授则指出,精准医疗是“个性化医疗”,是依赖于基因组测序技术、生物信息与大数据科学的交叉应用,完全根据病人的个体情况量身定制治疗方案,这包括根据病人的症状、医学影像等医学证据,结合多学科会诊。

康裕建教授还向21世纪经济报道记者表示,未来精准医疗不仅可以提供个性化治疗,而且还可以大量节约国家医疗费用支出,并举例称:“目前中国高血压和高血脂、高血糖长期用药的病人大约有7亿人,目前医生开药唯一办法就是按经验估算,先试着吃,试了一段时间不行再换。该患者一年花费在此方面的药费3000到5000元,但其中很大一部分不一定适合,若通过专业的技术检测,进行精准用药,则患者不需要服用这么多药,也不需要花这些费用。”

随着精准医疗在全球的火爆,无论是美股还是A股市场,相关股票均在大幅上涨,很多企业都在积极布局,甚至基金也瞄准了精准医疗。据了解,在1月18日将上线国内第一支精准医疗基金——汇添富精准医疗基金。

目前精准医疗处于高速发展之中,在政策面持续向好的助推下,与之相关的产业都将面临巨大的投资机遇,有望带动行业市场规模进入爆发期,如基因测序、细胞治疗、造血干细胞等精准医学领域。

汇添富精准医疗基金拟任基金经理吴振翔博士认为,精准医疗代表了医学发展的大方向,具有划时代的革命意义,反映在资本市场上也是一个非常具有投资潜力的大风口。截至去年,我国60岁以上老年人数已达到总人口的15.50%,未来还将继续上升。人在60岁以后的医药开销在一生中的占比高达90%,而且人口平均年龄的增加也对健康管理产品有更高的客观需求。

据BCCResearch预测,今后5年精准医疗的年增速预计为15%,是医药行业整体增速的3至4倍。精准医疗涉及的产业链主要包括基因测序(包括测序仪的提供商、基因测序服务的服务商,以及基于基因测序数据的生物分析服务商)和疾病的诊疗,基因测序将引发超过万亿的市场。

据了解,精准医疗实际上已经开始应用于临床。如“无创产前DNA检测”,该方法能准确检测唐氏综合征、帕套综合征三大染色体疾病。

在这一背景下,很多企业瞄准了精准医疗,包括多家上市公司在内进行相关布局,甚至以此为转型方向。如银河生物拟定增不超过6亿股,募集资金不超过75.52亿元,用于精准医疗与生物治疗产业平台、肿瘤治疗药物研发与生产平台等项目的建设;东方海洋拟逾4亿并购美国Avioq公司布局精准医疗。